?? 基因治療是指通過修飾或操縱基因的表達(dá)或改變活細(xì)胞的生物學(xué)特性以達(dá)到治療效果，這些變化在體內(nèi)長期存在，可能增加不可預(yù)測的風(fēng)險(xiǎn)。為了評估和降低這類風(fēng)險(xiǎn)，并了解治療效果隨時(shí)間延長的變化，有必要對參加基因治療臨床試驗(yàn)的受試者開展長期隨訪。目前FDA和EMA均已發(fā)布相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則?？紤]到國內(nèi)尚無相關(guān)指導(dǎo)原則對基因治療產(chǎn)品長期隨訪臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)進(jìn)行規(guī)范指導(dǎo)，我中心在充分調(diào)研國內(nèi)外同品種研發(fā)情況以及相關(guān)臨床試驗(yàn)技術(shù)要求基礎(chǔ)上，起草了《基因治療產(chǎn)品長期隨訪臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》。
?? 我們誠摯地歡迎社會各界對征求意見稿提出寶貴意見和建議，并及時(shí)反饋給我們，以便后續(xù)完善。征求意見時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。
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國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心
2021年6月4日